¿De verdad estamos más cerca que nunca de curar la diabetes tipo 1?
Tres ensayos clínicos están cambiando lo que creíamos posible y hay personas que ya no se inyectan insulina.
Durante décadas, "curar la diabetes tipo 1" sonaba a ciencia ficción, seguro oíste muchas veces (como yo) que sólo tendría que esperar 5 años, llevo esperando más de tres décadas.
Hoy, en 2026, hay ensayos clínicos en marcha en los que algunos participantes llevan más de un año sin necesitar insulina. No es magia: es ciencia de células madre, trasplantes de islotes pancreáticos y una carrera contra el reloj en laboratorios de todo el mundo.
Aquí te cuento sobre algunos de estos ensayos clínicos. Algunos de nosotros estamos seguros de que harán historia.
Los tres ensayos que están haciendo historia
VERTEX PHARMACEUTICALS · ENSAYO FORWARD
Zimislecel (antes VX-880) — Células madre infundidas en el hígado
Vertex, con sede en Boston, desarrolló zimislecel: células beta productoras de insulina derivadas de células madre, infundidas directamente en la vena portal del hígado. En junio de 2025, en la conferencia anual de la Asociación Americana de Diabetes en Chicago, se presentaron los resultados de la fase 2 del estudio FORWARD: 10 de 10 participantes con dosis completa dejaron de necesitar insulina después de un año de seguimiento, pasando más del 90% del tiempo en rango. El ensayo está ahora en fase 3 con unos 50 participantes, y Vertex planea solicitar la aprobación regulatoria global en 2026. Desafortunadamente, el tratamiento requiere inmunosupresores de por vida.
ELEDON PHARMACEUTICALS + UCHICAGO MEDICINE · NCT06305286
Tegoprubart — Un nuevo enfoque para el rechazo del trasplante de islotes
El gran problema de los trasplantes de islotes pancreáticos siempre ha sido la inmunosupresión: medicamentos como el tacrolimus son tóxicos a largo plazo para los riñones y el sistema nervioso. Eledon, en colaboración con el Instituto de Trasplante de la Universidad de Chicago, está probando tegoprubart, un anticuerpo anti-CD40L que bloquea el rechazo sin esos efectos secundarios.
Los 12 pacientes del ensayo tienen una mediana de 33 años viviendo con diabetes tipo 1 y una HbA1c media de 8.0% antes del trasplante. Los resultados más recientes, presentados en marzo de 2026 en la conferencia ATTD, son extraordinarios:
10 de 12 pacientes ya no utilizan insulina
HbA1c de 4.7% en el mejor caso registrado a los 15 meses
Cero rechazos, infecciones graves o hipoglucemias severas
Los 2 restantes están cerca de lograrlo. No se registró la toxicidad renal, neurológica ni cardiovascular típica de los inmunosupresores convencionales lo que representa un avance de seguridad muy importante.
SERNOVA + ELEDON · COLABORACIÓN CLÍNICA ANUNCIADA JULIO 2025
Cell Pouch System™ — Trasplante fuera del hígado
Sernova aporta su dispositivo Cell Pouch System™: una plataforma implantable quirúrgicamente que aloja los islotes trasplantados fuera del hígado, en un entorno vascularizado y monitorizable. Combinado con tegoprubart de Eledon, el objetivo es mejorar la supervivencia y función de los islotes en un sitio más controlado que la vena portal hepática. En un ensayo previo con el Cell Pouch y otros inmunosupresores, 5 de 6 participantes siguen libres de insulina entre uno y cinco años después del trasplante.
El motor detrás de todo esto: Breakthrough T1D
Detrás de gran parte de estos avances hay una organización que muchos en la comunidad de diabetes tipo 1 ya conocen: Breakthrough T1D, antes conocida como JDRF. Su papel va mucho más allá de financiar estos estudios.
Financiamiento directo: Breakthrough T1D financia actualmente más de 450 millones de dólares en investigación sobre curas en 23 países, incluyendo el ensayo de tegoprubart en la Universidad de Chicago. También comprometió fondos para un segundo estudio de tegoprubart en pacientes con diabetes tipo 1 y enfermedad renal crónica.
T1D Fund (inversión de capital en Eledon:) El T1D Fund, el brazo de inversión de riesgo de Breakthrough T1D, invirtió directamente en Eledon Pharmaceuticals en 2023, ayudando a llevar tegoprubart al campo de la diabetes tipo 1. Fue Breakthrough T1D quien introdujo a Eledon en el espacio de la DT1.
Proyecto ACT (acelerar terapias celulares): En 2024, Breakthrough T1D lanzó el Proyecto ACT (Accelerate Cell Therapies), una iniciativa emblemática para acelerar los avances en terapias celulares para DT1. También está presionando al gobierno de Estados Unidos para reclasificar los islotes de donante de "biológico" a "órgano", lo que simplificaría enormemente su aprobación regulatoria.
¿Esto significa que hay una cura?
Bueno, estamos más cerca que antes, pero aún no podemos decir que hay una cura. Estos tratamientos tienen limitaciones importantes: requieren inmunosupresión de por vida, dependen de islotes de donantes fallecidos (que son escasos), los ensayos son todavía pequeños y los seguimientos son de uno a dos años. Necesitamos ver si los efectos duran cinco, diez, veinte años.
Además, por ahora están diseñados para personas con hipoglucemia severa. Tristemente todavía no son una solución universal para todos los que vivimos con diabetes tipo 1.
Una de las buenas noticias, es que Vertex espera solicitud regulatoria en 2026. El ensayo de Eledon avanza hacia la fase 3. Tegoprubart tiene ya la designación de la FDA para el trasplante de islotes. Y Breakthrough T1D está trabajando en todos los frentes: científico, financiero y regulatorio. Si todo va bien, podríamos ver las primeras terapias aprobadas para un subgrupo de pacientes en 2030.
⚠️ Esta información es informativa y no reemplaza el consejo médico formal.
Fuentes: Beyond Type 1, Diatribe, HCPLive, Vertex Pharmaceuticals, Eledon Pharmaceuticals, Breakthrough T1D, New England Journal of Medicine (2025), GlobeNewswire, ATTD 2026.