Produce su propia insulina por más de un año con islotes editados genéticamente
Nota: el artículo original fue publicado por Breakthrough T1D en su sitio en español. Esta es una traducción de la nota original.
¿Qué está pasando?
Una nueva publicación en The New England Journal of Medicine proporciona más detalles sobre la primera persona con diabetes tipo 1 (DT1) tratada con los islotes editados genéticamente de Sana Biotechnology. Esta persona sigue produciendo insulina más de 14 meses después de su trasplante de islotes, ¡sin necesidad de inmunosupresores!
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Lo que debes saber sobre los islotes editados genéticamente de Sana
El novedoso enfoque de terapia celular de Sana está diseñado para ayudar a que las células de los islotes trasplantados evadan el ataque del sistema inmunológico mientras continúan produciendo insulina. La estrategia utiliza la edición genética para crear células de islotes hipoinmunes, que son células modificadas para evitar ser detectadas por el sistema inmunológico al mismo tiempo que conservan su función de producción de insulina. Este enfoque es una de las diferentes estrategias de terapia celular de próxima generación priorizadas por Breakthrough T1D para ayudar a superar uno de los mayores obstáculos de las terapias de reemplazo celular: el rechazo del sistema inmunológico.
En este estudio pionero en humanos, los islotes de donantes fallecidos fueron modificados genéticamente para poder evadir al sistema inmunitario y luego se trasplantaron en el antebrazo. Debido a que se trata de un ensayo de fase 1, el objetivo principal es evaluar la seguridad, al mismo tiempo que se monitorea la función de los islotes a través de análisis de péptido C, un marcador de la producción propia de insulina del cuerpo.
Es importante destacar que el trasplante incluyó solo alrededor del 5% de la cantidad de células que normalmente se necesitan para restaurar por completo la producción de insulina, lo que refleja el carácter exploratorio del estudio.
Los resultados hasta ahora
Los resultados obtenidos hasta el momento son alentadores:
Seguridad: Tras 60 semanas, no se han registrado eventos adversos graves, cumpliendo con el criterio de valoración principal de seguridad del ensayo.
Funcionamiento: A los 14 meses del trasplante, el participante continuó produciendo péptido C detectable, lo que indica que las células trasplantadas seguían vivas y funcionales.
Visualización: Las células de los islotes también fueron visibles en el participante mediante imágenes de PET y resonancia magnética (RM).
Los investigadores también observaron que los niveles de péptido C disminuyeron temporalmente después de aproximadamente un año, probablemente debido al agotamiento de las células beta, pero luego se recuperaron. Esta es una señal alentadora de que las células trasplantadas pueden ser capaces de recuperar su función de manera autónoma.
De manera significativa, el participante no presentó ninguna respuesta inmunológica detectable hacia las células de los islotes trasplantados. Aunque los niveles de autoanticuerpos de la DT1 se mantuvieron sin cambios, esto no afectó la supervivencia ni la función de los islotes editados genéticamente.
¿Qué sigue?
Aunque todavía es muy pronto, estos hallazgos proporcionan una prueba de concepto importante de que las células de islotes editadas genéticamente y evasivas al sistema inmunológico pueden sobrevivir y funcionar en una persona con DT1. De confirmarse en estudios más amplios, este enfoque podría ayudar a acercar al sector a terapias celulares que funcionen sin inmunosupresión a largo plazo, un objetivo primordial para el futuro de las curas de la DT1.
Es sumamente emocionante que Sana planee trasladar su tecnología de edición genética hipoinmune a islotes manufacturados en un nuevo ensayo clínico, lo que significa que están combinando su estrategia única de protección inmunitaria con un enfoque escalable. Esto está alineado con nuestra iniciativa Project ACT (Proyecto ACT), que tiene como objetivo acelerar drásticamente el desarrollo, el acceso y la adopción de terapias de células de islotes para todas las personas con DT1 que las deseen.
Project ACT
El progreso científico requiere tiempo, recursos, colaboración y esfuerzo. Para hacer llegar las terapias de células de islotes a las personas con DT1 más rápido que nunca, Breakthrough T1D lanzó el Proyecto ACT (Accelerate Cell Therapies / Acelerar Terapias Celulares) para avanzar de manera simultánea en la investigación, el desarrollo, las políticas regulatorias, el acceso y la adopción de terapias de células de islotes que no requieran una inmunosupresión generalizada.
[Más información sobre el Proyecto ACT]
Impulsando la investigación en terapias celulares para la DT1
Sana es una empresa de la cartera del T1D Fund (Fondo DT1): una iniciativa de Breakthrough T1D. A través de inversiones de capital, hemos ayudado a Sana a expandir su línea de desarrollo para la DT1, lo que ha llevado a que su terapia de células de islotes editadas genéticamente sea investigada en ensayos clínicos en humanos.
Además, el T1D Fund invirtió recientemente en Century Therapeutics, otra empresa que desarrolla terapias de células de islotes manufacturadas con capacidades de evasión inmunológica. Continuaremos trabajando en estrecha colaboración con Sana y otras empresas prometedoras para respaldar el desarrollo de sus productos y acelerar enfoques escalables de terapia de células de islotes que no requieran inmunosupresión.
Este artículo fue escrito por Sandy Vogt, Ph.D., y Brian Herrick. Escrito por: Breakthrough T1D